摘要：          据悉谢诗桐教授的团队开展了一项针对痛风患者的就医成本、生活质量及治疗状况的线上调查。基于真实数据，您认为如何才能更全面衡量痛风创新药的全病程价值？

          天津大学医学部药物科学......

          据悉谢诗桐教授的团队开展了一项针对痛风患者的就医成本、生活质量及治疗状况的线上调查。基于真实数据，您认为如何才能更全面衡量痛风创新药的全病程价值？

          天津大学医学部药物科学与技术学院谢诗桐教授指出：过去两年，团队做了两项具体研究。第一项是研究中国痛风患者的疾病负担，大概有1000名具有全国代表性的痛风患者参与其中。通常，疾病负担调查包括三个部分：

          •第一是流行病学负担。在流行病学负担方面，调查发现中国痛风患者的流行病学特征与全球总体情况高度吻合。例如，多数痛风患者发病在青壮年阶段较重，而青壮年是社会的主要生产力，因此青壮年发病对整体社会生产力的影响较大。

          •第二是经济负担，分为三部分：第一是医疗成本，即看病方面的费用；第二是直接非医疗费用，包括去医院就诊产生的交通费、住宿费等不直接在医院产生的费用；第三是间接成本，即因病导致的生产力和生产率损失，包括务工损失的工资和降低的工作效率对社会收入的影响。将这三部分成本综合，可以评价疾病对患者经济负担的影响。以痛风为例，直接医疗成本，即因痛风直接就医导致的费用，总体大概为36000元左右；若痛风患者经常复发，费用可能达到39000元左右。这些费用包括直接医疗、直接非医疗和间接成本，因此总体成本较高。部分人可能认为在医院的花费不大，但由于误工导致的生产力损失不少，所以总体成本很高。费用相当于2025年最新人均GDP的三分之一左右，可见患者报告的经济负担影响非常大。

          •第三是人文负担，也叫生命质量的负担，通常通过与中国一般人群的生命质量一般水平进行比较。量化来看，相比中国一般人群，痛风患者的生命质量大概损失三分之一。因此，总体来看，痛风作为慢性病，其疾病负担比想象得要重。第二，痛风作为慢性病代谢类疾病，目前在中国认知度并不高。与高血压、糖尿病相比，对痛风的了解较少，也不如前两者一样，明确知道如何调整生活状态和控制生活习惯来实现早期慢病的控制。因此，从疾病负担的角度来看，痛风仍然较重。

          第二项研究是关于痛风领域的新产品，伏欣奇拜单抗的药物经济学评价。药物经济学评价在创新药准入医保目录方面是一个关键的经济性证据。在经济学评价中，主要比较创新药与临床上常用方案或常规方案在两个方面的内容。

          第一，是比较全生命周期的成本；第二，是比较健康的获益。从这两个维度出发，计算新药相比传统治疗多花的成本以及多获得的健康质量，从而评价其长期的性价比。在这项研究中，了解到伏欣奇拜单抗是针对痛风急性发作的创新产品。相比临床上传统的长效激素治疗药物，从长期来看经济性非常好，主要体现在两个方面：

          •第一个是长期的获益。刚才姬秋和教授提到，对于痛风的急性发作，不能只看短期获益，而要看全生命周期的获益。由于控制了发作和炎症水平，患者的长期健康获益一定会受到影响。因为发作减少了，所以并发症或后续疾病的进展都得到了有效控制。因此，从长期获益来看，情况是比较好的。

          •第二个方面是从成本角度来看，虽然创新药价格相对较高，在短期内会导致药品成本的增加，但从长期医疗成本来看，能够节省医疗费用，因为它可以帮助患者控制病情，减少长期并发症的支出，甚至减少更严重状态的支出。所以，进行药物经济学评价时，通常要从患者的全生命周期出发，权衡患者长期的健康获益和长期成本之间的问题。

          这两项研究确实证明，在痛风治疗领域，创新药能够带来非常好的患者获益，从长期角度看具有经济性。最后，从更宏观的角度总结而言，多年来在史录文教授的带领下，所从事的药物经济学相关研究对于创新药准入国家基本医保目录是一个非常重要的工具。

          这些年每年都参与药物评审工作，最终实现的目标有两个：

          •以价值为基础定价。如何为创新药合理定价，是做药物经济学相关工作需要回答的一个重要问题。以价值为基础的定价，在目前基本医保目录准入的框架下，涉及五个方面的价值，即有效、安全、创新、公平和经济。这五个维度中，如何能够把创新药的综合价值讲清楚，做到有理有据，有科学证据支持，是第一项工作。

          •​第二项工作是实现所谓的多方共赢，主要关注三个方面，第一，对患者而言，要提供更好的健康获益。用创新药来提高人们的健康水平。第二，患者需要可及的、合理的价格来购买创新药，收到保险基金限制。第二个利益相关者，即医保或医疗机构。在保证基金合理运行的基础上，在有限的医疗资源下实现老百姓健康获益的最大化，更好地配置医疗资源，用合理的价格准入创新药以获得更好的患者福祉。第三，从企业角度来看，一方面需要合理的利润回报来驱动长期新药研发，另一方面也需要承担社会责任，以更合理的价格帮助老百姓获得更好的创新药。因此，要讲好有效、安全、创新、公平、经济这五个方面的价值故事，帮助创新药获得合理价格，实现患者、医疗机构、医保、政府部门和企业三方共赢的局面。